愛滋病根治現曙光!長效抗反轉錄加基因編輯 成功根除 HIV

本週一項發表在《自然・通訊》雜誌上的論文研究將兩項療法策略結合,成功在 9 隻小鼠的基因組中完全根除愛滋病病毒。
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Photo Credit:Reuters/達志影像
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從 35 年前首次發現造成愛滋病的人類免疫缺陷病毒(HIV),時至今日愛滋病痊癒的案例少之又少,如今,全世界三千七百萬人仍受到愛滋感染的威脅中。

雖然對於愛滋病治療投入大量的資源研究,如目前美國食品藥品監督管理局(FDA)已批准二十多個藥物用於 AIDS 的治療,但所有的治療方法都只能減慢或抑制病毒在體內的擴散,另外也有專家開發的第二代人類免疫缺陷病毒療法,以完全治癒為目標。

目前主流的治療方法 ART,是以抑制 HIV 的複製來控制病情惡化,ART 抑制 HIV 複製,但不能消除體內的病毒。患者需要終身使用此療法。一旦停止,病毒就會反彈,重新複製並加劇病情發展。專家一直以根除愛滋病病毒為目標。

本週一項發表在《自然・通訊》雜誌上的論文研究,讓人類治癒愛滋病露出一線曙光。

來自美國的跨學科研究團隊藉由抑制愛滋病病毒(HIV) 的藥物療法和 CRISPR-Cas9 基因編輯技術結合,成功在 9 隻小鼠的基因組中完全根除愛滋病病毒。

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長效抗反轉錄加基因編輯 根除病毒

團隊將他們的基因編輯系統與最近開發的一種名為長效緩釋抗反轉錄病毒作用( LASER ART )的療法策略結合。LASER ART 將抗逆轉錄病毒藥物轉為結晶體,讓藥物釋放效果放緩成為長效藥物,進入藏有 HIV 細胞的部位,消除幾個月後才會開始作用的病毒。

在工程改造的 23 隻小鼠開展實驗。首先使用長效緩慢釋放抗反轉錄病毒作用( LASER ART )抑制病毒在小鼠身體裡擴散,然後再用基因編輯工具 CRISPR-Cas9 進行細胞移除處理,雙管齊下的方式,經過數年的檢測,結果顯示,在動物血液、骨髓、淋巴組織這些 HIV 藏匿與潛伏的部位,有三分之一的老鼠體內的病毒完全根除。

下一步靈長類研究 臨床試驗最快明年夏天

值得注意的是,基因療法在切除 HIV 細胞同時,也很容易切割其他人體細胞,這也有可能導致細胞癌變,雖然結果並不是百分之百理想,但向根治愛滋病邁進一大步。

研究人員,來自天普大學(Temple University)的 Khalili 博士認為這項結果就像是登陸月球,但不代表是上了火星,實驗室一直也在研究靈長類動物,雖然還需要 9 個月到一年的時間來判別病毒是否已被根除。這篇建立在靈長類動物基因編輯短期結果的論文有機會一年內發表,如果他們的方法仍然證明是成功的,臨床試驗就可能在明年夏天進行。

核稿編輯:Mia